Novinky
Cílená léčba dokáže porazit i leukémii
Chronická myeloidní leukemie (CML) ještě relativně nedávno znamenala smrtelnou diagnózu. Dnes ji dokážeme zvládnout, a to dokonce pomocí jedné tablety denně.
Příběh vývoje léčby pro chronickou myeloidní leukemii je důkazem toho, že pokud porozumíme příčině nemoci na molekulární úrovni, můžeme ji cílenou terapií snadno porazit.
Zhoubná leukemie
CML patří mezi 4 hlavní druhy leukemií. Může se vyskytnout v jakémkoliv věku, ale nejčastěji postihuje dospělé muže. Normálně je v jednom mikrolitru krve v průměru 7400 bílých krvinek. CML však vede k masivnímu přemnožení těchto buněk a pacienti jich mohou v jednom mikrolitru mít až 500 000. Nejčastěji se tato nemoc projevuje únavou a zvětšenou slezinou. Dříve lidé s CML umírali do pěti let, během kterých se nemoc změnila v agresivní akutní leukemii.
Dlouhá cesta k zázračnému objevu
CML se stala ukázkovým příkladem toho, že i na zdánlivě nevyléčitelnou nemoc můžeme najít lék. Je ale potřeba detailně pochopit, jakým principem nemoc vzniká. A cesta k tomuto objevu je často dlouhá a náročná.
V roce 1960 byl ve Filadelfii popsán zvláštní chromozom, který se objevoval jak v krvi, tak i v kostní dřeni pacientů s CML. Chromozomy jsou vláknité útvary obsahující DNA, které se nacházejí v buněčném jádře. V osmdesátých letech vědci zjistili, že tento chromozom obsahuje abnormální gen zvaný BCR-ABL. Tento gen funguje jako pomyslná noha na plynovém pedálu, která popohání bílé krvinky, aby se dělily.
Jedna pilulka denně rovná se dlouhý život
Když vědci zjistili, který gen za nemoc může, začali hledat látku, která by dokázala jeho aktivitu potlačit. Podařilo se to v roce 1992. Následující studie pak ukázaly, že tento lék doopravdy dokáže zabíjet rakovinné buňky, aniž by ubližoval těm zdravým. V roce 1998 byl lék podán několika pacientům, u kterých již byla vyčerpána standardní terapie a jejichž životní prognóza byla velmi špatná. Za šest měsíců byl krevní obraz všech těchto pacientů normální – což znamenalo, že je nemoc potlačena. Kromě toho se ukázalo, že tato pilulka, která se bere jednou denně, nemá téměř žádné vedlejší účinky.
V roce 2001 byla tato cílená terapie registrována v Americe. Od té doby se k léčbě chronické myeloidní leukemie běžně používá a ze smrtelné nemoci se stala diagnóza, se kterou se pacienti dožívají vysokého věku.
(mak)
Zdroj: www.hematology.org